في خطوة علمية غير مسبوقة، نجح باحثون في إجراء تعديلات مباشرة على الحمض النووي داخل جسم الإنسان باستخدام تقنية التعديل الأولي (Prime Editing). وتفتح هذه التجربة السريرية آفاقاً جديدة لعلاج الأمراض الوراثية من جذورها، متجاوزةً العقبات التقليدية التي كانت تفرض استخراج الخلايا وتعديلها في المختبر.

اختراق في علاج داء ويلسون

استهدفت التقنية الجديدة طفرة جينية مرتبطة بـ داء ويلسون، وهو اضطراب وراثي نادر يؤدي إلى تراكم النحاس في الكبد، مما يسبب تلفاً عضوياً ومضاعفات عصبية خطيرة. وقد نُشرت نتائج هذا التطور في مجلة Nature، حيث اعتمدت شركة برايم ميديسن (Prime Medicine) على جسيمات دهنية نانوية لإيصال أدوات التعديل الجيني مباشرة إلى خلايا الكبد.

ما هي تقنية التعديل الأولي؟

يصف العلماء تقنية التعديل الأولي بأنها أشبه بـ برنامج لمعالجة النصوص ولكن على مستوى الشفرة الوراثية. وتختلف هذه التقنية عن أساليب التعديل الجيني التقليدية مثل كريسبر-كاس9 (CRISPR-Cas9) في قدرتها على إجراء تغييرات دقيقة جداً، تشمل استبدال أجزاء من الحمض النووي أو حذفها أو إدراجها بفعالية أكبر.

مزايا العلاج المباشر داخل الجسم

يؤكد الخبراء أن هذا التوجه يمثل نقلة نوعية في الطب الجيني، حيث يوفر المزايا التالية:

• تقليص التعقيدات: الاستغناء عن الإجراءات المختبرية المعقدة والمكلفة.
• الاستغناء عن العلاجات المرافقة: تجنب الحاجة إلى إجراءات قاسية مثل العلاج الكيميائي الذي كان يُستخدم أحياناً لتهيئة الجسم لاستقبال الخلايا المعدلة.
• تعزيز الوصول: خفض تكاليف الإنتاج مما يتيح توفير العلاج لعدد أكبر من المرضى مستقبلاً.

تحديات تقنية وتنظيمية

على الرغم من النجاح الأولي، لا يزال المجتمع العلمي يضع معايير صارمة للسلامة. ويشير كريشانو ساها، مهندس الطب الحيوي في جامعة ويسكونسن-ماديسون، إلى أن التحدي الأكبر يكمن في دقة إيصال أدوات التعديل إلى الأعضاء المستهدفة دون التأثير على أجزاء أخرى من الحمض النووي.

من المنتظر أن تكشف شركة برايم ميديسن عن النتائج السريرية الأولية الكاملة خلال العام المقبل، وسط ترقب عالمي لمدى قدرة هذه التقنية على تقديم علاج مستدام وفعال، في انتظار القرارات التنظيمية التي ستحكم مستقبل هذه العلاجات الجينية الثورية.